El nuevo fármaco tiene un potencial contra la leucemia mieloide crónica resistente
Un estudio de investigadores de Tufts Medical Center publicado hoy revela que un nuevo fármaco prometedor para el tratamiento de pacientes con leucemia que tienen pocas opciones debido a que su enfermedad ha desarrollado resistencia al tratamiento estándar.
Que aparecen en la revista Cancer Cell, el estudio es el primer informe publicado que muestra que la droga, DCC-2036, lucha leucemia mieloide crónica (LMC) en un modelo de ratón de la enfermedad y es eficaz contra las células de leucemia humana.
"Estos hallazgos demuestran que el DCC-2036 es un excelente candidato para el desarrollo clínico como tratamiento para la LMC resistente. No todos los medicamentos que trabajan en un tubo de ensayo será realmente efectiva en un organismo vivo, como nuestro modelo de ratón", dijo Richard Van Etten , MD, PhD, Director del Centro de Cáncer del Centro Médico Tufts y autor principal del estudio.
Otros autores del estudio son científicos con Deciphera Pharmaceuticals LLC de Lawrence, Kansas, y Emerald bioestructuras de Bainbridge Island, Washington.
DCC-2036 es un inhibidor de la tirosina cinasa (TKI), una clase de fármacos que bloquean la acción de una enzima anormal BCR-ABL1, que envía messenges químicas que le dicen a las células de LMC para crecer. El desarrollo de fármacos TKI como el imatinib (Gleevec) mejorado dramáticamente el pronóstico para los pacientes con LMC, que afecta a unos 5.000 pacientes nuevos cada año en los Estados Unidos. Sin embargo, aproximadamente un tercio de pacientes con el tiempo de recaída, sobre todo debido a las mutaciones que hacen que BCR-ABL1 resistentes a la ITC. Estos pacientes quedan con pocas opciones de tratamiento que no sea el trasplante de médula ósea.
El estudio mostró que en las células humanas tomadas de resistente al tratamiento los pacientes que recibieron la nueva droga, DCC-2036 comprime la enzima mutante que llevaron a su recaída. El estudio también encontró que la droga mató a las células malignas y prolongó la supervivencia en un modelo de ratón de la LMC desarrollado por el equipo de Van Etten.
Deciphera Pharmaceuticals, LLC ha utilizado estructuras de cristal de BCR-ABL1 para personalizar el diseño del nuevo fármaco para inhibir la enzima mutante que conduce a la resistencia al tratamiento en pacientes con LMC. "El estudio ilustra el poder del diseño de fármacos basado en estructuras de la meta y pruebas iniciales de estos fármacos en modelos de ratón antes de proceder a la clínica. Este tipo de diseño dirigido es un paradigma de cómo los tratamientos del cáncer se desarrolló en el siglo 21, "Van Etten, dijo.
DCC-2036 está siendo probado actualmente en una fase de un ensayo clínico en pacientes que han fracasado al tratamiento con dos TKIs otros. El juicio está reclutando activamente pacientes del Centro Médico Tufts, el MD Anderson Cancer Center, y la Universidad de Michigan Cancer Center.
Fuente: Centro Médico Tufts
